Nguồn: PharmacyTimes
FDA hôm nay thông báo đã chấp thuận Emflaza (deflazacort) dạng viên và hỗn dịch uống để điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy – DMD). Thuốc được chỉ định trong điều trị cho bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên mắc phải rối loạn di truyền hiếm gặp này.
Emflaza, được đưa ra thị trường bởi Công ty Marathon Pharmaceuticals, là một corticosteroid làm giảm viêm và giảm hoạt động của hệ miễn dịch, do đó làm giảm tiến triển suy giảm cơ và suy yếu ở bệnh nhân. Mặc dù corticosteroids thường được sử dụng để điều trị DMD, nhưng đây là corticosteroid đầu tiên được FDA phê chuẩn điều trị DMD và cũng là phê duyệt đầu tiên của deflazacort tại Hoa Kỳ.
Sự chấp thuận này dựa trên một nghiên cứu lâm sàng được thực hiện ở 196 tình nguyện viên nam đã chứng minh tính hiệu quả của deflazacort ở bệnh nhân có đột biến gen dystrophin đồng thời có biểu hiện của sự yếu cơ trước 5 tuổi. Các nhà nghiên cứu còn lưu ý rằng ở bệnh nhân dùng deflazacort có sự cải thiện tổng thể sức mạnh cơ bắp, đồng thời việc mất khả năng đi lại đến muộn hơn so với những người dùng giả dược.
“Đây là liệu pháp đầu tiên được chấp thuận cho một phần lớn bệnh nhân bị bệnh teo cơ Duchenne,” Billy Dunn, MD, Giám đốc Bộ phận Sản phẩm Thần kinh thuộc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Dược phẩm của FDA phát biểu trong một thông cáo báo chí. “Chúng tôi hy vọng rằng việc điều trị này sẽ mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân DMD”.
Các tác dụng phụ liên quan đến Emflaza bao gồm sưng phù mặt, tăng cân, tăng sự thèm ăn, nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, tiểu lắt nhắt ban ngày, phát triển lông không mong muốn, và tích tụ mỡ quá mức ở vùng dạ dày.
Người dịch: Phan Hoàng Đoan Phương (SV năm 4, Khoa Dược, ĐH Y Dược TP.Hồ Chí Minh)